2025年1月17日,美国国家工程院院士、美国国家医学院院士、哥伦比亚大学生物医学工程系教授梁锦荣(Kam W. Leong)来访我院参观交流,并作题为《Focused Ultrasound-Enhanced Gene Editing: A Potential Therapeutic Approach for Alzheime’s Disease》的主题讲座。本次讲座在仁爱路校区明德楼A105会议室举行,中国科学技术大学生物医学工程学院的师生积极参加了此次讲座。
在本次讲座中,梁锦荣教授讲述了基因编辑有望成为治疗神经退行性疾病(包括具有挑战性且尚未得到充分解决的阿尔茨海默病,AD)的一种创新性治疗策略。在与迟发性阿尔茨海默病(LOAD)相关的分子因素中,APOE4基因是AD发病机制中重要的遗传风险因素。尽管CRISPR技术在靶向基因编辑疗法中展现出巨大的潜力,但其在大脑疾病的应用受到血脑屏障(BBB)的严重阻碍,这一屏障也限制了基因编辑元件的有效递送。据悉,梁锦荣教授团队开发了一种无创、安全且高效的方法,利用聚焦超声(FUS)技术暂时打开血脑屏障,从而增强治疗性药物在大脑中的递送效果,梁教授也分享了团队通过病毒和非病毒载体在小鼠大脑中实现基因编辑的最新进展,并探讨了这一技术在治疗阿尔茨海默病及其他神经退行性疾病中的潜在应用和影响。
在讲座的尾声,梁锦荣教授与在场师生围绕基因编辑技术在神经退行性疾病治疗中的应用、血脑屏障的突破以及聚焦超声技术的关键问题展开了深入探讨,进一步加深了与会师生对基因编辑技术在阿尔茨海默病治疗中潜在应用的理解。最后,本场讲座在热烈的掌声中圆满结束。
(生物医学工程学院)